Posted by  Rachel Dolhun, MD, 

La thérapie génique est un sujet brûlant dans la maladie de Parkinson. Les chercheurs testent actuellement cette approche novatrice dans le cadre d’essais cliniques menés auprès de personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade avancé ou moyennement avancé.

Ces thérapies sont destinées à traiter les symptômes liés aux mouvements (tremblements, lenteur, raideur), à réduire les besoins en lévodopa et, ce faisant, à limiter les complications dues à la prise de médicaments (telles que la dyskinésie – mouvements involontaires et non contrôlés).

L’objectif de la thérapie génique est de donner à davantage de cellules cérébrales la capacité de fabriquer de la dopamine, la substance chimique du cerveau disparue dans la maladie de Parkinson. La thérapie génique fournit aux cellules les moyens (protéines ou enzymes) nécessaires pour produire de la dopamine. Une enzyme en particulier, l’AADC, est responsable de la conversion de la lévodopa en dopamine.

Au fur et à mesure que la maladie progresse, le nombre d’AADC disponible diminue. Malgré la lévodopa, le temps d’inactivité peut alors augmenter (les symptômes réapparaissent parce que les médicaments ne fonctionnent pas bien).

Voyager Therapeutics teste une thérapie qui administre l’AADC directement au cerveau par le biais d’une procédure chirurgicale unique.

Avec le soutien de la MJFF, les essais de phase I ont montré que la thérapie génique était sûre et bien tolérée jusqu’à trois ans chez 15 personnes atteintes de la maladie de Parkinson depuis dix ans en moyenne. Bien que non conçu pour en démontrer l’efficacité, l’essai a trouvé des preuves d’amélioration des symptômes liés au mouvement. Sur la base de ces données, Voyager recrute actuellement pour un essai de plus grande envergure, une phase II contrôlée par placebo, afin d’évaluer plus en détail l’innocuité et la tolérance du traitement.

Axovant Sciences teste en ce moment une autre forme de thérapie génique qui infuse les instructions génétiques permettant de fabriquer de la dopamine dans les cellules du cerveau par le biais d’une procédure chirurgicale unique. La phase I/II du l’essai vise à évaluer la sécurité et la tolérance de la thérapie sur 30 personnes souffrant de la maladie de Parkinson.

Ces types de thérapies géniques pourraient étendre les options de traitement de la maladie de Parkinson, surtout lorsque la maladie progresse. Mais, comme toute thérapie disponible, elles ne ralentissent pas ou n’arrêtent pas la progression de la maladie. Les premiers résultats sont prometteurs, mais les chercheurs doivent évaluer la sécurité à long-terme, l’efficacité ainsi que la quantité optimale du médicament et l’endroit d’insertion dans le cerveau.

 

Source: https://www.michaeljfox.org/foundation/news-detail.php?ask-the-md-gene-therapy-for-parkinson