La Demoucelle Parkinson Charity a décidé de soutenir la poursuite des essais sur des patients d’un médicament ciblant l’accumulation de la protéine alpha-synucléine dans le cerveau, dans l’espoir qu’il s’avère finalement efficace à la fois comme traitement et comme cure.
Après avoir obtenu des résultats encourageants en matière de sécurité et de tolérance lors de son essai de phase 1, la société allemande de biotechnologie MODAG va maintenant mener un autre essai à petite échelle mais plus long (phase 1b), au cours duquel 24 patients recevront une dose plus élevée du médicament anle138b de MODAG ou un placebo. Cet essai devrait fournir des données supplémentaires importantes pour préparer un essai de phase 2 de plus grande envergure.
Pour cet essai d’extension, la Demoucelle Parkinson Charity travaille conjointement avec la Fondation Michael J. Fox.
Pour plus d’informations sur cette recherche, veuillez lire le texte de la Fondation Michael J. Fox ci-dessous.
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Extension de la cohorte pour une analyse d’efficacité à 28 jours du MODAG Anle138b Phase 1b
Justification de l’étude : La Michael J. Fox Foundation (MJFF) s’est engagée à trouver un remède et de meilleurs traitements pour la maladie de Parkinson (PD). Le besoin médical non satisfait le plus urgent dans la MP est un traitement pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie. Les agrégats pathologiques de la protéine alpha-synucléine – une caractéristique de la MP – sont des cibles prometteuses pour de telles interventions. Grâce au soutien de généreux donateurs, la MJFF a financé l’essai de phase Ib de l’anle138b, un inhibiteur oral de l’agrégation de l’alpha-synucléine provenant de la société allemande de biotechnologie MODAG. Cette étude a permis d’administrer une dose plus faible (6 volontaires), une dose plus élevée (6 volontaires) ou un placebo (4 volontaires) durant une semaine à des participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade modéré ou avancé. Les résultats ont montré une sécurité ainsi qu’un signal de bénéfice symptomatique potentiel. En octobre 2021, MODAG a annoncé un accord de licence pour anle138b avec la société pharmaceutique Teva. Grâce à l’infrastructure de l’étude initiale de phase Ib, MODAG prévoit maintenant un essai complémentaire de phase Ib.
Hypothèse : Davantage de données et d’analyses d’échantillons provenant d’une plus grande cohorte traitée avec la dose de médicament la plus élevée durant une période plus longue peuvent fournir plus d’informations sur le potentiel de l’anle138b pour la MP, enrichir la conception des essais futurs et fournir des données supplémentaires sur la sécurité/tolérance sur une période plus longue. Ces données supplémentaires pourraient permettre d’accélérer un essai de phase II et de rapprocher ce traitement des patients.
Conception de l’étude : L’essai d’extension de phase Ib randomisera 24 participants atteints de la MP à un stade modéré ou avancé à la dose la plus élevée du médicament (300 mg/jour) ou à un placebo. Le traitement durera 28 jours, et les volontaires effectueront des évaluations pendant six semaines après la dernière dose. La réutilisation des sites et des équipes de l’essai de phase I accélèrera le début de cet essai – et l’obtention des résultats – plutôt que d’intégrer ce travail dans une nouvelle étude de phase II. L’analyse portera sur la sécurité, la tolérabilité ainsi que sur l’impact sur les marqueurs biologiques de la progression de la maladie et sur les symptômes de la MP.
Prochaines étapes : Cette expansion de la phase Ib servira de pont vers la phase II. Les résultats pourraient influencer la sélection de la dose, l’éligibilité des participants et les mesures des résultats. De plus, ce nouvel ensemble de données pourrait permettre d’obtenir le statut de « breakthrough designation » par la Food and Drug Administration américaine, ce qui permettrait un examen plus rapide et une plus grande coordination avec l’agence réglementaire autour du développement de l’anle138b.
Impact sur le traitement de la maladie de Parkinson : Bien que notre objectif premier soit de trouver un traitement curatif à la maladie de Parkinson, la MJFF s’est également engagée dans des traitements qui atténuent les symptômes de la maladie. Les premiers résultats de l’anle138b montrent que cette thérapie peut avoir un potentiel pour les deux. La MJFF pense qu’avec les bons outils et les bons partenaires, des traitements comme celui-ci ont une réelle chance d’arriver sur le marché et de changer l’avenir des soins et des traitements de la maladie de Parkinson.