De Demoucelle Parkinson Charity heeft besloten steun te verlenen voor verdere tests op patiënten met een geneesmiddel dat gericht is tegen de ophoping van het eiwit alfa-synucleïne in de hersenen, in de hoop dat het uiteindelijk succesvol zal blijken als behandeling en genezing.

Na bemoedigende resultaten op het gebied van veiligheid en verdraagbaarheid in hun fase 1-studie zal het Duitse biotechbedrijf MODAG nu een andere kleinschalige maar langere studie (fase 1b) uitvoeren, waarbij 24 patiënten een hogere dosis van MODAG’s geneesmiddel anle138b zullen krijgen of een placebo. Dit moet belangrijke bijkomende gegevens opleveren ter voorbereiding van een grotere fase 2-studie.

Bij het ondersteunen van deze uitbreidingsstudie werkt de Demoucelle Parkinson Charity samen met de Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research.

Voor meer informatie over het onderzoek, lees de tekst hieronder van de Michael J. Fox Foundation.

——————————————————————————————————————————

MODAG Anle138b Fase 1b 28-dagen werkzaamheidsverlenging Cohort

Achtergrond van het onderzoek: De Michael J. Fox Foundation zet zich in voor het vinden van genezing en betere behandelingen voor de ziekte van Parkinson (PD). De dringendste onbeantwoorde medische behoefte bij PD is een behandeling om de progressie van de ziekte te vertragen of te stoppen. Pathologische aggregaten van het eiwit alfa-synucleïne – een kenmerk van PD – zijn veelbelovende doelwitten voor dergelijke interventies. Met gulle steun van donoren financierde de Michael J. Fox Foundation de fase Ib-studie met anle138b, een orale remmer van alfa-synucleïne-aggregatie van het Duitse biotechnologiebedrijf MODAG. In die studie werd de therapie in een lagere dosis (6 vrijwilligers), een hogere dosis (6) of placebo (4) gedurende één week toegediend aan deelnemers met een matig tot gevorderd stadium van de ziekte van Parkinson. De bevindingen waren dat het middel veilig is en kan leiden tot een verbetering in de symptomen van PD. In oktober 2021 kondigde MODAG een licentieovereenkomst aan voor anle138b met het farmaceutische bedrijf Teva. Met de infrastructuur van de initiële Fase Ib studie plant MODAG nu een aanvullende Fase Ib studie.

Hypothese: Meer gegevens en monsteranalyse van een groter cohort dat gedurende een langere periode met de hogere geneesmiddeldosis wordt behandeld, kan meer inzicht verschaffen in het potentieel van anle138b voor PD, aanwijzingen geven voor de toekomstige proefopzet, en aanvullende veiligheids- en tolerantiegegevens verschaffen over een langere doseringsperiode. Deze bijkomende gegevens de versnelling van een Fase II studie mogelijk maken, waardoor deze behandeling dichter binnen het bereik van patiënten komt.

Opzet van de studie: In de Fase Ib uitbreidingsstudie zullen 24 deelnemers met een matige tot latere fase van PD gerandomiseerd worden naar de hogere dosis (300 mg/dag) van het geneesmiddel of naar placebo. De behandeling zal 28 dagen duren, en de vrijwilligers zullen gedurende zes weken na de laatste dosis beoordelingen uitvoeren. Door gebruik te maken van de locaties en studieteams van de fase I-studie wordt de start van deze studie – en de levering van resultaten – versneld in plaats van dit werk in een nieuwe fase II-studie te gieten. Bij de analyse zullen de veiligheid en verdraagbaarheid worden beoordeeld, evenals de invloed op biologische markers van ziekteprogressie en op PD-symptomen.

Volgende stappen: Deze fase Ib uitbreiding zal dienen als brug naar fase II. De bevindingen kunnen van invloed zijn op de doseringsselectie, de geschiktheid van deelnemers, en de beoordeling van de effecten. Bovendien kan deze nieuwe reeks gegevens de Amerikaanse Food and Drug Administration doen besluiten de status “doorbraakpredikaat” verlenen, wat een snellere beoordeling en een betere coördinatie met de regelgevende instantie rond de ontwikkeling van angle138b mogelijk zou maken.

Effect op de behandeling van de ziekte van Parkinson: Hoewel het primaire doel een remedie voor Parkinson is, zet de Michael J. Fox Foundation zich ook in voor behandelingen die de ziektesymptomen verlichten. De eerste resultaten van anle138b tonen aan dat deze therapie potentieel heeft voor deze beide doeleinden. MJFF gelooft dat met de juiste hulpmiddelen en partners, behandelingen zoals deze een reële kans hebben om op de markt te komen en de toekomst van de zorg voor en genezing van de ziekte van Parkinson te beinvloeden.