Posted by Rachel Dolhun, MD,
Vertaald door Liesbeth Aerts.
Gentherapie voor de ziekte van Parkinson is een hot topic. Onderzoekers testen deze nieuw benadering in klinische studies met mensen in een middelmatig en gevorderd stadium van Parkinson. Deze therapieën zijn bedoeld om de motorische symptomen te behandelen (beven, traagheid, stijfheid), de nood aan levodopa terug te dringen, en de daarmee gepaard gaande complicaties van medicatie te beperken (zoals bijvoorbeeld dyskinesie – onvrijwillige, ongecontroleerde bewegingen).
Het doel van gentherapie is om méér hersencellen de capaciteit te geven om dopamine aan te maken, de chemische stof die ontbreekt in de hersenen van mensen met Parkinson. Gentherapie bezorgt hersencellen de nodige instrumenten (eiwitten of enzymen) om dopamine aan te maken. Het enzym AADC staat in voor de omzetting van levodopa naar dopamine. Naarmate de ziekte vordert, is er steeds minder AADC beschikbaar, zodat zelfs wanneer iemand levodopa neemt, hij of zij meer en meer “off” time kan ervaren (wanneer de symptomen terugkeren omdat de medicatie niet goed werkt).
Het bedrijf Voyager Therapeutics test momenteel een behandeling die AADC aanlevert in de hersenen, na een eenmalige chirurgische ingreep. Met steun van de Michael J Fox Foundation kon in een fase 1 klinische studie aangetoond worden dat deze gentherapie veilig was en gedurende minstens 3 jaar goed verdragen werd door 15 Parkinsonpatiënten, gemiddeld 10 jaar na diagnose. Hoewel de studie niet was ontworpen om de effectiviteit van de behandeling te evalueren, wezen de resultaten toch in de richting van verbeterde motorische symptomen. Gebaseerd op deze data gaat Voyager nu verder met een groter fase 2 onderzoek. Ze zijn momenteel op zoek naar deelnemers voor deze nieuwe studie, waarin met placebo controle de veiligheid verder geëvalueerd zal worden.
Axovant Sciences test een andere vorm van gentherapie die de genetische instructies voor de aanmaak van dopamine meegeeft aan hersencellen via een eenmalige chirurgische ingreep. Een fase I/II klinische studie is opgezet om de veiligheid van de behandeling te testen bij 30 mensen met Parkinson.
Gentherapie zou de behandelingsmogelijkheden voor parkinsonpatiënten ontzettend kunnen uitbreiden, zeker naarmate de ziekte vordert. Maar zoals geldt voor alle beschikbare behandelingen, stoppen ze of vertragen ze de vooruitgang van de ziekte niet. Hoewel de eerste resultaten veelbelovend zijn, moeten onderzoekers de veiligheid op lange termijn, de effectiviteit, en de optimale dosering in specifieke hersenregio’s nog verder nagaan.
Source: https://www.michaeljfox.org/foundation/news-detail.php?ask-the-md-gene-therapy-for-parkinson